2024年11月6日，郑州大学雷特综合征药物研发基金捐赠仪式在郑州大学第三附属医院（河南省妇幼保健院）召开。此次捐赠资金将通过郑州大学教育发展基金会，专项用于支持雷特综合征的基因治疗药物研发工作，以期为患者带来更有效的治疗方案。社会爱心人士刘小宛等三位代表，郑州大学第三附属医院院长王新军，小儿外科、神经外科主任单峤，临床研究与转化医学部主任常慧，郑州大学校友总会办公室副主任、教育发展基金会副理事长兼秘书长陈颖，基金管理科科长陈菲及相关师生代表等参加活动。仪式由单峤主持。

王新军在致辞中代表全院干部职工对社会爱心人士的捐赠表示感谢。他强调，雷特综合症作为一种罕见的神经系统疾病，给患儿及其家庭带来了巨大的痛苦和负担。郑州大学第三附属医院长久以来始终将患者的健康放在首位，致力于探索罕见病的治疗新途径。他表示，此次捐赠仪式的举行，不仅是对罕见病患儿的一份关爱和支持，更是推动医学科研进步、造福社会的重要举措。

陈颖代表校友总会办公室、教育发展基金会对社会爱心人士的捐赠表示感谢。她肯定了郑州大学第三附属医院在儿童罕见病治疗领域做出的突出贡献，并表示基金会一直致力于支持医学领域的科研和教育事业，此次针对儿童罕见病的捐赠行动，正是基金会履行社会责任的具体体现。她希望此次捐赠能够为雷特综合症治疗的研究提供有力支持，助力郑大三附院在罕见病治疗领域取得更加卓越的成果。

神经外科李峥辉博士详细介绍了雷特综合症临床治疗项目的进展情况。他指出，雷特综合征的主要致病基因复杂，国际上尚无正式批准药物上市，尤其在中国更是遥不可及。他提出了将国外先进技术通过研究者发起的研究（IIT）形式引入国内的想法，得到了医院领导的明确支持。该项目使用李博士在哈佛大学医学院研究的DNA水平的自调控系统通过新型AAV载体将正常的MECP2基因精准送入患者受损的神经细胞中，并调控其表达，以期恢复正常水平的基因表达和功能。这一中国首创的治疗方案，旨在保证质量的同时将价格降至1/10甚至1/20，为国内罕见病患者带来希望。这一技术的成功引进和国内实践，标志着中国在罕见病基因治疗领域迈出了坚实的一步。他希望通过此次捐赠，能够为项目的持续推进提供有力保障，助力雷特综合症基因治疗早日走向临床应用，让更多的患者受益。

社会爱心人士代表刘小宛向郑州大学第三附属医院及基金会致谢，她希望医院能持续深耕科研，为罕见病患儿研发出更加先进有效的治疗方案，让他们在病痛中看到康复的曙光。她呼吁更多的人关注罕见病患儿，为他们提供更多的帮助和支持，共同为他们创造一个更加美好的未来。

仪式上，王新军代表郑州大学第三附属医院接受社会爱心人士的捐赠，陈颖代表学校教育发展基金会向社会爱心人士代表颁发捐赠证书。

王新军进行了总结讲话。他强调，医院将以此为契机，进一步加强与国内外知名医疗机构的合作与交流，不断提升自身的科研水平和综合实力，为罕见病患儿提供更加专业、全面的治疗服务。相信在不久的将来，我们能够找到更加有效的治疗方法，为患者减轻痛苦，带来康复的曙光。

郑州大学第三附属医院将继续秉承“以患者为中心”的服务理念，不断提升医疗水平和服务质量，为患者提供更加全面、专业的医疗服务，共创一个更加美好的未来。

文字：神经外科  临床研究与转化医学部

图片：党委宣传统战部